Điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy

Người dịch: Phạm Thị Huyền Chang, Bùi Thị Thanh Mai, Nguyễn Thị Ngọc Thư

Hiệu đính: ThS.BS. Lê Công Định- Bệnh viện Ung bướu Hà Nội

Thông qua bài viết này, bạn sẽ biết được những phương pháp điều trị khác nhau được các bác sỹ sử dụng đối với hội chứng rối loạn sinh tủy. Phần này sẽ giải thích về những biện pháp được coi là điều trị “chuẩn” trong hội chứng rối loạn sinh tủy. Điều trị “chuẩn” được hiểu là phương pháp điều trị tốt nhất cho tới thời điểm hiện tại. Tuy nhiên, theo thời gian điều trị “chuẩn” này có thể được thay thế bởi các liệu pháp mới tốt hơn. Do vậy có thể bạn sẽ được khuyển khích tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng. Thử nghiệm lâm sàng là một nghiên cứu nhằm đánh giá một phương thức điều trị mới liệu có hiệu quả, an toàn hơn so với điều trị “chuẩn” hay không. Thử nghiệm lâm sàng có thể đánh giá hiệu quả và tính an toàn của một loại thuốc điều trị mới, sự phối hợp mới của các điều trị “chuẩn” hoặc một liều lượng mới so với liều “chuẩn” hoặc điều trị khác. Thử nghiệm lâm sàng có thể được áp dụng trong điều trị ung thư ở bất kỳ giai đoạn nào và bác sỹ sẽ cung cấp đầy đủ thông tin về các lựa chọn điều trị của bạn.

Tổng quan về điều trị

Trong chăm sóc, điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy, một nhóm các bác sỹ thuộc nhiều chuyên khoa khác nhau sẽ làm việc cùng nhau để lập ra một kế hoạch điều trị tổng quát với sự phối hợp của nhiều phương thức điều trị khác nhau. Sự phối hợp này còn được gọi là nhóm điều trị đa mô thức. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn còn có thể bao gồm nhiều chuyên gia chăm sóc sức khỏe khác, như trợ lý bác sĩ, y tá, nhân viên xã hội, dược sĩ, cố vấn, chuyên gia dinh dưỡng và những người khác. Những mô tả dưới đây sẽ nói về các phương pháp điều trị phổ biến được sử dụng trong hội chứng rối loạn sinh tủy. Ngoài ra, kế hoạch chăm sóc của bạn cũng có thể sẽ bao gồm điều trị các triệu chứng và xử trí tác dụng phụ, một phần quan trọng trong quá trình chăm sóc y tế của bạn.

Mục tiêu của điều trị là làm lui bệnh và đưa số lượng máu trở lại mức của người khỏe mạnh bình thường.

Các lựa chọn điều trị phụ thuộc vào một số yếu tố, bao gồm:

• Các thể khác nhau của hội chứng rối loại sinh tủy
• Hệ thống tính điểm tiên lượng quốc tế được sửa đổi (Revised International Prognostic Scoring System, IPSS-R) của hội chứng rối loạn sinh tủy
• Nguy cơ tiến triển thành bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (Acute myeloid leukemia, AML)
• Các tác dụng phụ có thể xảy ra, nhu cầu cá nhân, tuổi tác và tình trạng sức khỏe chung của bệnh nhân.

Điểm IPSS-R và các thể bệnh của hội chứng rối loạn sinh tủy của bệnh nhân là các yếu tố giúp bác sĩ xác định khi nào nên bắt đầu điều trị. Điều quan trọng cần lưu ý là các phương pháp điều trị có thể không hiệu quả như nhau cho mọi bệnh nhân.

Hãy dành thời gian để tìm hiểu về tất cả các lựa chọn điều trị của bạn và nhớ đặt câu hỏi về những điều bạn thấy còn chưa rõ ràng. Trao đổi với bác sĩ của bạn về mục tiêu của mỗi lần điều trị và những điều bạn có thể hy vọng đạt được trong khi điều trị.

Điều trị toàn thân (nội khoa)

Liệu pháp điều trị toàn thân là sử dụng thuốc để tiêu diệt các tế bào bất thường.Các thuốc được đưa qua đường máu đi khắc cơ thể và đến các tế bào cần tiêu diệt. Các liệu pháp toàn thân thường được chỉ định bởi bác sĩ nội khoa ung thư – bác sĩ chuyên điều trị ung thư bằng thuốc hoặc bác sĩ huyết học – bác sĩ chuyên điều trị các rối loạn về máu.

Các đường dùng phổ biến để đưa thuốc vào cơ thể trong điều trị toàn thân bao gồm tiêm, truyền tĩnh mạch hoặc thuốc viên (uống).

Các phương pháp điều trị toàn thân được sử dụng cho hội chứng rối loạn sinh tủy bao gồm:

• Hóa trị
• Liệu pháp miễn dịch

Mỗi liệu pháp điều trị này sẽ được giải thích chi tiết hơn bên ở mục dưới. Một người bệnh thể được điều trị bằng một loại liệu pháp toàn thân tại một thời điểm hoặc kết hợp các liệu pháp toàn thân được đưa ra cùng một lúc. Các liệu pháp này có thể là một phần của kế hoạch điều trị ban đầu cùng với các phương pháp khác.

Các loại thuốc được sử dụng để điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy liên tục được đánh giá hiệu quả, nghiên cứu và phát triển. Bạn nên trao đổi với bác sĩ của bạn về các loại thuốc được kê cho bạn, mục đích, tác dụng của thuốc và các tác dụng phụ có thể xảy ra và tương tác của chúng với các loại thuốc khác.

Hóa trị

Hóa trị là phương pháp sử dụng thuốc gây độc tế bào để tiêu diệt các tế bào bất thường bằng cách làm mất khả năng phát triển và phân chia của các tế bào đó.

Một phác đồ hóa trị được đưa ra thường bao gồm số chu kỳ lặp lại sau một khoảng thời gian nhất định. Người bệnh có thể nhận một loại thuốc cùng một lúc hoặc kết hợp nhiều loại thuốc khác nhau trong cùng một phác đồ.

Các loại thuốc phổ biến dùng cho hội chứng rối loạn sinh tủy bao gồm:

Thuốc giảm methyl hóa

• Azacitidine (Vidaza)
• Decitabine (Dacogen)

Cả azacitidine và decitabine đều được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận để điều trị tất cả các loại rối loạn sinh tủy. Tuy nhiên, những loại thuốc này thường được sử dụng nhất cho những bệnh nhân có điểm IPSS-R cao. Cả hai đều có thể được tiêm phòng khám của bác sỹ. Bệnh nhân thường cần nhiều hơn 1 đợt điều trị hàng tháng trước khi nó bắt đầu giúp cải thiện sức khỏe của họ.

Các thuốc kinh điển (truyền thống)

• Cytarabine (Cytosar-U)
• Daunorubicin (Cerubidine)
• Idarubicin (Idamycin)

Những người thuộc phân nhóm nguy cơ cao của hội chứng rối loạn sinh tủ có nguy cơ cao tiến triển thành bệnh bạch cầu cấp dòng tủy có thể sẽ được hưởng lợi từ các thuốc hóa trị truyền thống kể trên. Nhìn chung, khoảng 30% đến 40% bệnh nhân rối loạn sinh tủy có thể được hưởng lợi từ hóa trị. Bác sĩ sẽ xem xét các yếu tố như tuổi tác và tình trạng sức khỏe chung của bạn trước khi đưa ra bất kỳ quyết định nào về các thuốc hóa trị truyền thống.

Các thuốc điều hòa miễn dịch (Immunomodulatory drugs, IMiD)

• Lenalidomide (Revlimid)

Lenalidomide được dùng bằng đường uống. Nó rất hiệu quả khi dùng cho bệnh nhân có hội chứng rối loạn sinh tủy nguy cơ thấp và có bất thường nhiễm sắc thể 5q (Xem Phân loại và Phân loại). Vì vậy, việc tìm hiểu xem bệnh nhân có bị thay đổi nhiễm sắc thể này hay không là rất quan trọng đối với các bác sĩ.

Nhìn chung, các tác dụng phụ của điều trị bằng thuốc phụ thuộc vào từng người và liều lượng sử dụng, nhưng thường bao gồm mệt mỏi, tăng nguy cơ nhiễm trùng, buồn nôn, nôn, rụng tóc, chán ăn và tiêu chảy. Những tác dụng phụ này thường biến mất sau khi kết thúc điều trị.

Liệu pháp miễn dịch

Liệu pháp miễn dịch, còn được gọi là liệu pháp điều trị sinh học, hoạt động bằng cách tăng cường khả năng phòng thủ tự nhiên của cơ thể để chống lại hội chứng rối loạn sinh tủy. Nó sử dụng các chất được tạo ra bởi chính cơ thể hoặc tạo ra trong phòng thí nghiệm để giúp hệ miễn dịch được củng cố, phục hồi chức năng, nhắm đúng đối tượng đích. Mặc dù liệu pháp này ít khi được sử dụng cho rối loạn sinh tủy, nó có thể là một lựa chọn cho một số bệnh nhân. Một loại điều trị miễn dịch cho hội chứng rối loạn sinh tủy là globulin kháng tế bào máu (ATGAM, Thymoglobulin), được sử dụng sau khi kết thúc hóa trị.

Các loại liệu pháp miễn dịch khác nhau có thể gây ra các tác dụng phụ khác nhau. Bạn nên trao đổi với bác sĩ của bạn về các tác dụng phụ có thể xảy ra đối với liệu pháp miễn dịch sẽ dùng cho bạn.

Ghép tủy xương / cấy ghép tế bào gốc

Hóa trị liều cao kết hợp với ghép tủy / tế bào gốc là phương pháp điều trị duy nhất hiện nay có thể giúp lui bệnh lâu dài. Tuy nhiên, cấy ghép là một phương pháp điều trị có rủi ro cao và có thể không được khuyến cáo cho những bệnh nhân lớn tuổi hoặc có các vấn đề sức khỏe kèm theo khác. Tuy nhiên, đối với bệnh nhân từ 50 đến 75 tuổi, ghép tủy đồng loại từ người khác (di ghép hay ALLO transplant) có thể là một lựa chọn sau khi điều trị hóa chất liều cao. Trước khi đề xuất cấy ghép, bác sĩ sẽ trao đổi với bạn về những rủi ro của phương pháp điều trị này. Họ cũng sẽ xem xét một số yếu tố khác, chẳng hạn như loại dưới nhóm của hội chứng rối loạn sinh tủy, kết quả của bất kỳ lần điều trị trước đó, tuổi tác và tình trạng sức khỏe chung của bạn.

Chăm sóc các triệu chứng và tác dụng phụ

Hội chứng rối loạn sinh tủy và các phương pháp điều trị thường gây ra các tác dụng phụ. Ngoài việc điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy, một phần quan trọng của việc chăm sóc là cần làm giảm các triệu chứng và tác dụng phụ của điều trị. Đây là một phần của chăm sóc giảm nhẹ hay điều trị hỗ trợ, bao gồm hỗ trợ bệnh nhân về thể chất, tinh thần và nhu cầu xã hội của họ.

Chăm sóc giảm nhẹ là bất kỳ can thiệp nào tập trung vào việc làm giảm các triệu chứng, cải thiện chất lượng cuộc sống và hỗ trợ cho bệnh nhân và gia đình của họ. Chăm sóc giảm nhẹ cần bắt đầu sớm khi bắt đầu có chẩn đoán và xuyên suốt quá trình điều trị.Trên thực tế, những người nhận cùng lúc cả điều trị đặc hiệu và chăm sóc giảm nhẹ đồng thời thường ít có triệu chứng nghiêm trọng hơn, chất lượng cuộc sống tốt hơn và họ thường hài lòng hơn với việc điều trị.

Các phương pháp điều trị giảm nhẹ rất đa dạng và thường bao gồm thuốc, can thiệp về dinh dưỡng, kỹ thuật thư giãn, hỗ trợ tinh thần và các liệu pháp khác. Bạn cũng có thể nhận được điều trị giảm nhẹ bằng những phương pháp điều trị đặc hiệu của hội chứng rối loạn sinh tủy, chẳng hạn như hóa trị (xem ở trên). Bạn nên trao đổi với bác sĩ của bạn về các mục tiêu của mỗi đợt điều trị trong kế hoạch điều trị tổng thể.

Một số người mắc hội chứng rối loạn sinh tủy mà không có bất kỳ triệu chứng nào thì có thể chỉ cần theo dõi chặt chẽ, bao gồm đo tổng phân tích tế bào máu ngoại vi, để theo dõi bất kỳ triệu chứng nào biểu hiện trên xét nghiệm. Những người mắc hội chứng rối loạn sinh tủy nguy cơ thấp, là những người có dưới nhóm RA và RARS, thường được chăm sóc hỗ trợ để kiểm soát các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Chăm sóc hỗ trợ có thể bao gồm:

• Truyền máu để điều chỉnh thiếu máu và giảm tiểu cầu
• Sử dụng các yếu tố tăng trưởng giúp tế bào trưởng thành, chẳng hạn như epoetin (Epogen, Eprex, Procrit)- yếu tố tăng trưởng tế bào hồng cầu hay filgrastim (Neupogen, Zarxio) – yếu tố tăng trưởng tế bào bạch cầu và eltrombopag (Promacta) yếu tố tăng trưởng tiểu cầu.
• Thuốc kháng sinh để chống nhiễm trùng, một tác dụng phụ phổ biến khi số lượng bạch cầu thấp

Trước khi bắt đầu điều trị, hãy trao đổi với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn về các tác dụng phụ có thể xảy ra và các lựa chọn chăm sóc giảm nhẹ có thể áp dụng. Trong và sau khi điều trị, hãy nhớ nói với bác sĩ của bạn hoặc một thành viên khác trong nhóm chăm sóc sức khỏe nếu bạn đang gặp vấn đề để nó có thể được giải quyết càng nhanh càng tốt

Nếu tình trạng rối loạn sinh tủy chuyển biến xấu

Nếu tình trạng rối loạn sinh tủy diễn biến xấu và trở nên trầm trọng hơn dù đã được điều trị tích cực thì tốt hơn hết bạn nên trao đổi với các bác sĩ có kinh nghiệm điều trị bệnh. Các bác sĩ có thể có những ý kiến khác nhau về các phương thức điều trị chuẩn tốt nhất. Tham gia vào thử nghiệm lâm sàng cũng có thể là một lựa chọn. Bạn cũng có thể tìm hiểu thêm hoặc tham khảm ý kiến thứ hai trước khi bắt đầu điều trị, để bạn có thể cảm thấy thoải mái với kế hoạch điều trị mình đã chọn.

Kế hoạch điều trị của bạn có thể bao gồm sự kết hợp của các phương pháp điều trị đã thảo luận ở trên. Chăm sóc giảm nhẹ cũng sẽ rất quan trọng để giúp giảm các triệu của bệnh cũng như tác dụng phụ.

Đối với hầu hết mọi người, khi hội chứng rối loạn sinh tủy xấu đi là điều gây cảm giác căng thẳng và đôi khi rất khó để chịu đựn. Bạn và gia đình được khuyến khích để nói về cảm giác của bạn với bác sĩ, y tá, nhân viên xã hội hoặc các thành viên khác của nhóm chăm sóc sức khỏe. Có thể sẽ hữu ích khi bạn nói chuyện với những bệnh nhân khác.

Lui bệnh và nguy cơ tái phát

Hội chứng rối loạn sinh tủy được coi là thoái lui khi bệnh không thể được phát hiện trong cơ thể và không có triệu chứng nào do bệnh gây ra. Điều này cũng có thể được gọi là “không có bằng chứng về bệnh” hoặc NED.

Sự lui bệnh có thể là tạm thời hoặc vĩnh viễn. Sự không chắc chắn này khiến nhiều người lo lắng ung thư sẽ tái phát. Mặc dù nhiều trường hợp lui bệnh là vĩnh viễn, nhưng điều quan trọng là cần nói chuyện với bác sĩ về khả năng ung thư quay trở lại. Hiểu rõ nguy cơ tái phát của bạn và các lựa chọn điều trị tiếp theo có thể giúp bạn cảm thấy sẵn sàng hơn nếu ung thư tái phát.Nếu hội chứng rối loạn sinh tủy quay trở lại sau lần điều trị ban đầu, nó được gọi là hội chứng rối loạn sinh tủy tái phát. Khi việc tái phát xảy ra, một quy trình kiểm tra đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá bệnh một cách toàn thể. Sau khi có đầy đủ thông tin về tình trạng tái phát, bác sĩ của bạn sẽ trao đổi về các lựa chọn điều trị. Thông thường, kế hoạch điều trị sẽ bao gồm các phương pháp điều trị được mô tả ở trên chẳng hạn như hóa trị và cấy ghép tủy xương nhưng có thể được sử dụng kết hợp theo cách khác nhau hoặc được thực hiện với mức độ khác. Bác sĩ có thể đề xuất các thử nghiệm lâm sàng về các phương pháp mới để điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy tái phát. Cho dù bạn chọn kế hoạch điều trị nào, chăm sóc giảm nhẹ sẽ rất quan trọng để làm giảm các triệu chứng và tác dụng phụ.

Những người bị ung thư tái phát thường trải qua những cảm xúc như không tin hoặc sợ hãi. Bạn nên nói chuyện với nhóm chăm sóc sức khỏe để được hỗ trợ.

Nếu việc điều trị không hiệu quả

Không phải lúc nào việc điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy cũng mang lại hiệu quả như mong đợi. Tình trạng bệnh không thể chữa khỏi hoặc kiểm soát được thường được gọi là bệnh ở giai cuối.

Chẩn đoán này thường gây căng thẳng và áp lực và đối với nhiều người bao gồm cả người bệnh, người thân và nhân viên y tế. Tuy nhiên, điều quan trọng là bạn cần cần trò chuyện một cách cởi mở và trung thực với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn để bày tỏ cảm xúc, nhu cầu và mối quan tâm của bạn. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe được trang bị kỹ năng, kinh nghiệm và kiến thức đặc biệt để hỗ trợ bệnh nhân và gia đình của họ và luôn sẵn sàng giúp đỡ. Việc đảm bảo một người được thoải mái về thể chất, không bị đau đớn và được thoải mái về mặt tinh thần là điều vô cùng quan trọng.

Những người mắc bệnh ở giai đoạn cuối và dự kiến sống dưới 6 tháng có thể xem xét dịch vụ chăm sóc cận tử. Hospice care được thiết kế để cung cấp chất lượng cuộc sống tốt nhất có thể cho những người ở gần cuối đời. Bạn và gia đình của bạn được khuyến khích nói chuyện với nhóm chăm sóc sức khỏe về các lựa chọn chăm sóc cận tử, bao gồm chăm sóc cuối đời tại nhà, tại một trung tâm chăm sóc cuối đời đặc biệt, hoặc các địa điểm chăm sóc sức khỏe phù hợp khác. Chế độ chăm sóc đặc biệt cùng với các thiết bị đặc biệt có thể làm cho việc chăm sóc ở nhà trở thành một lựa chọn khả thi đối với nhiều gia đình. Sau khi người thân qua đời, rất nhiều người sẽ cần được hỗ trợ để họ vơi bớt đau buồn, mất mát. Các nhóm hỗ trợ có thể hỗ trợ gia đình khi có người thân qua đời.

Tài liệu tham khảo

https://www.cancer.net/cancer-types/myelodysplastic-syndromes-mds