Nếu mắc phải những bệnh hiểm nghèo như ung thư, bệnh tim mạch…, bác sĩ có thể đề xuất bạn thực hiện thử nghiệm lâm sàng. Đây không những là cơ hội điều trị cho các bệnh nan y mà còn là hy vọng cho người nghèo không đủ khả năng chi trả viện phí.
Tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể đem đến cơ hội được điều trị bằng các liệu pháp điều trị mới nhất đang trong quá trình nghiên cứu và thử nghiệm trước khi được áp dụng rộng rãi trên toàn thế giới. Tuy không phải tất cả các chương trình thử nghiệm lâm sàng đều thành công, đây vẫn là cơ hội điều trị những căn bệnh hiện chưa có thuốc chữa hoặc là hy vọng cho những bệnh nhân không đủ khả năng chi trả điều trị bằng liệu pháp thông thường.
Thử nghiệm lâm sàng là gì?
Thử nghiệm lâm sàng là một chương trình nghiên cứu được thử nghiệm trên bệnh nhân để đánh giá hiệu quả của một liệu pháp điều trị y khoa, thuốc hoặc thiết bị y tế mới. Mục đích của các thử nghiệm lâm sàng là tìm các phương pháp điều trị mới, cải tiến và hiệu quả hơn để chữa trị, ngăn ngừa, sàng lọc hay chẩn đoán bệnh. Các thử nghiệm lâm sàng giúp áp dụng những tiến bộ khoa học và công nghệ mới nhất để chăm sóc sức khỏe bệnh nhân.
Trong suốt quá trình thử nghiệm lâm sàng, các bác sĩ sẽ dùng phương pháp điều trị tốt nhất hiện có làm chuẩn để đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị mới đang được thử nghiệm. Các bác sĩ và nhà khoa học kỳ vọng phương pháp điều trị mới sẽ có hiệu quả vượt trội hoặc ít nhất là tương đương với liệu pháp điều trị hiện có.
Đầu tiên, các phương pháp điều trị mới được nghiên cứu trong phòng thí nghiệm. Tại đây, các nhà khoa học nghiên cứu kỹ lưỡng hiệu quả của nó qua nghiên cứu ống nghiệm và các mô hình thí nghiệm động vật. Chỉ những phương pháp điều trị cho hiệu quả tốt mới được tiếp tục thử nghiệm trên một số ít bệnh nhân trước khi đưa vào thử nghiệm lâm sàng trên quy mô lớn hơn.
Khi một phương pháp điều trị mới được nghiên cứu lần đầu tiên ở người, các nhà khoa học không biết chính xác phương pháp này sẽ hoạt động hiệu quả như thế nào. Bất kỳ liệu pháp điều trị mới nào đều có những lợi ích và đi kèm là những rủi ro nhất định. Thử nghiệm lâm sàng giúp các bác sĩ tìm ra câu trả lời cho những câu hỏi sau:
- Phương pháp điều trị mới có an toàn và hiệu quả không?
- Việc điều trị hoạt động tốt như thế nào?
- Liệu việc điều trị mới có cho hiệu quả cao hơn so với các phương pháp điều trị hiện có?
- Các tác dụng phụ và nguy cơ của việc điều trị là gì?
Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng
Các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành theo từng giai đoạn, mỗi giai đoạn được thiết kế để thu thập những thông tin cụ thể. Mỗi giai đoạn mới của một thử nghiệm lâm sàng dựa trên thông tin từ các giai đoạn thử nghiệm trước đó.
Ví dụ về quy trình thử nghiệm lâm sàng cho một phương thuốc mới với 5 giai đoạn:
• Giai đoạn 0: Thử nghiệm đầu tiên trên người về các phản ứng và tác động của thuốc đến cơ thể. Trong giai đoạn này, một nhóm tham gia thử nghiệm khoảng 10–15 người sẽ được cho dùng một liều thuốc rất nhỏ để kiểm tra xem thuốc có an toàn để sử dụng cho người hay không.
• Giai đoạn 1: Một lượng thuốc lớn hơn được thử nghiệm trên 20–80 người không bị bệnh, các nhà nghiên cứu sẽ quan sát trong vài tháng để tìm ra lượng thuốc cao nhất có thể dùng mà không gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. Bác sĩ cũng sẽ nghiên cứu dạng thuốc nào hiệu quả nhất như viên uống, thuốc tiêm hoặc thuốc bôi…
• Giai đoạn 2: Tiến hành thử nghiệm với cùng liều lượng thuốc như giai đoạn 1 trên vài trăm bệnh nhân mà phương thuốc này hướng tới. Nhà nghiên cứu sẽ quan sát trong nhiều tháng hoặc nhiều năm để có thể kiểm định được hiệu quả của thuốc cũng như phát hiện nếu có bất cứ tác dụng phụ nào khác.
• Giai đoạn 3: Thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn này thường cần đến khoảng 3.000 bệnh nhân là đối tượng chữa trị của phương thuốc thử nghiệm. Mục tiêu của giai đoạn 3 là so sánh hiệu quả của phương thuốc mới với các loại thuốc chữa trị hiện có. Sau đó cần xác định được hiệu quả của phương thuốc mới tối thiểu là phải có hiệu quả tương đương với các loại thuốc hiện có.
• Giai đoạn 4: Giai đoạn này sẽ được tiến hành sau khi FDA thông qua phương thuốc mới. Các bác sĩ sẽ tiếp tục nghiên cứu thử nghiệm trên hàng ngàn bệnh nhân và có thể kéo dài trong vài năm để xác định được độ an toàn, hiệu quả trong thời kỳ dài hạn cũng như các đặc tính mới của thuốc.
Những người tham gia có thể có đủ điều kiện cho các thử nghiệm lâm sàng ở các giai đoạn khác nhau, tùy thuộc vào tình trạng sức khỏe của họ. Hầu hết những người tham gia thử nghiệm lâm sàng tham gia vào giai đoạn 3 và 4.
Lợi ích khi tham gia thử nghiệm lâm sàng
• Cơ hội điều trị bằng phương pháp mới. Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể được điều trị theo phương pháp mới trước khi phương pháp này được phổ biến rộng rãi trong cộng đồng. Đặc biệt đối với những người không đáp ứng với các liệu pháp điều trị trước đó, thử nghiệm lâm sàng đem đến cho họ cơ hội được điều trị theo phương pháp mới.
• Cung cấp thông tin cần thiết giúp ích cho nghiên cứu. Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể cung cấp cho các nhà nghiên cứu thông tin cần thiết để tiếp tục phát triển phương pháp điều trị mới.
• Giúp giảm bớt chi phí điều trị và xét nghiệm. Bởi vì nhiều xét nghiệm và điều trị có liên quan trực tiếp tới thử nghiệm lâm sàng được chi trả bởi công ty dược hoặc các cơ quan tài trợ cho nghiên cứu. Bạn có thể trao đổi với bác sĩ điều trị và y tá để hỏi về chi phí điều trị trong thử nghiệm lâm sàng.
Nguy cơ khi thực hiện thử nghiệm lâm sàng
Điều này sẽ phụ thuộc vào loại điều trị và tình trạng của bệnh nhân. Bởi vì các loại thuốc hoặc thiết bị điều trị đang được nghiên cứu là mới, tất cả các nguy cơ và tác dụng phụ của việc điều trị không được biết ở thời điểm bắt đầu thử nghiệm lâm sàng. Điều đó cũng có nghĩa là các tác dụng phụ và hiệu quả điều trị đều không được biết rõ.
Điều quan trọng cần lưu ý là hầu hết các phương pháp điều trị bệnh đều có tác dụng phụ gây khó chịu. Bệnh nhân sẽ được thông báo về bất kỳ tác dụng phụ nào mà họ có thể gặp phải, cũng như bất kỳ tác dụng phụ nào xảy ra hoặc được biết khi họ tham gia thử nghiệm.
Sự khác biệt so với cách điều trị thông thường
• Bệnh nhân được khám nghiệm và kiểm tra nhiều hơn. Khi tham gia thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân thường được kiểm tra nhiều hơn so với thông thường. Mục đích của những kiểm tra này là theo dõi tiến triển của bệnh nhân và thu thập dữ liệu nghiên cứu. Tất nhiên, các xét nghiệm có thể mang tới một số lợi ích và cả những rủi ro hoặc sự khó chịu nhất định.
• Có thể bệnh nhân phải ngừng hoặc thay đổi phương thuốc giữa chừng. Tùy thuộc vào loại thử nghiệm lâm sàng mà họ tham gia, bệnh nhân có thể được yêu cầu ngừng hoặc thay đổi loại thuốc họ đang dùng. Bệnh nhân cũng có thể được yêu cầu thay đổi chế độ ăn uống hoặc bất kỳ hoạt động nào có thể ảnh hưởng đến kết quả của thử nghiệm.
• Có trường hợp bệnh nhân chỉ được sử dụng giả dược thử nghiệm. Một số thử nghiệm lâm sàng là thử nghiệm mù và đối chiếu với giả dược. Điều này có nghĩa là những người tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể nhận được loại thuốc thực sự hoặc một chất không hoạt động trông giống hệt như thuốc (được gọi là giả dược). Cả người tham gia lẫn nhà nghiên cứu đều không biết họ đang nhận loại thuốc nào. Điều này được thực hiện để chắc chắn rằng thuốc thực sự có hiệu quả.
• Việc tham gia phụ thuộc vào quyết định của bệnh nhân. Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng là những tình nguyện viên. Mặc dù bệnh nhân có thể được các bác sĩ của họ yêu cầu tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng, nhưng bệnh nhân là người đưa ra quyết định họ có tham gia cuối cùng hay không hoặc có quyền rút khỏi thử nghiệm nếu họ muốn.
Đối tượng tham gia thử nghiệm lâm sàng
Mỗi thử nghiệm lâm sàng được thiết kế để đáp ứng một bộ tiêu chí nghiên cứu cụ thể. Đối với mỗi nghiên cứu, những người tham gia đều phải có những triệu chứng và điều kiện sức khỏe cụ thể. Nếu bệnh đáp ứng đủ điều kiện mà thử nghiệm lâm sàng đưa ra, họ có thể tham gia thử nghiệm.
Trong một số trường hợp, bệnh nhân thường được yêu cầu tiến hành thêm một số kiểm tra nhất định trước khi chính thức được nhận vào chương trình thử nghiệm lâm sàng.
Thử nghiệm lâm sàng có đáng sợ không?
Tất cả những bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng phải đối mặt với một thế giới mới với nhiều thuật ngữ y khoa và thủ tục y tế. Nỗi sợ hãi là điều thường gặp ở những bệnh nhân đang nghĩ về việc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, hiểu rõ về những điều liên quan đến một thử nghiệm lâm sàng trước khi đồng ý tham gia có thể làm bệnh nhân bớt lo lắng:
• Thông tin tham gia của bệnh nhân được bảo mật. Thông tin cá nhân thu thập từ bệnh nhân trong thời gian thử nghiệm lâm sàng sẽ được bảo mật và sẽ không được báo cáo kèm theo tên của bệnh nhân.
• Bệnh nhân có quyền quyết định ngừng tham gia thử nghiệm khi cảm thấy không thích hợp. Bất cứ khi nào trong suốt thử nghiệm, nếu bệnh nhân hoặc các bác sĩ nhận thấy dừng thử nghiệm lâm sàng sẽ tốt cho bệnh nhân, bác sĩ sẽ đề xuất hoặc bệnh nhân có thể xin dừng thử nghiệm và đổi sang sử dụng một liệu pháp điều trị đã được dùng phổ biến. Tham gia thử nghiệm lâm sàng không ảnh hưởng tới cơ hội điều trị trong tương lai của bệnh nhân vì họ có thể đăng ký thay đổi liệu pháp điều trị bất cứ khi nào.
• Được tiến hành thử nghiệm ở các cơ sở y tế đạt chuẩn. Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng thường được sự chăm sóc ở cùng nơi điều trị với phương pháp điều trị tiêu chuẩn (tại phòng khám hoặc bệnh viện).
• Được theo dõi tình trạng xuyên suốt quá trình thử nghiệm. Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng được theo dõi chặt chẽ và thông tin về tình trạng của bệnh nhân sẽ được ghi lại và xem xét cẩn thận.
Lưu ý: Để tránh bị lợi dụng tham gia các chương trình thử nghiệm y tế bất hợp pháp, mọi thử nghiệm lâm sàng trên toàn thế giới (trong đó có Việt Nam) được FDA cấp phép và do các cơ quan có chuyên môn và trách nhiệm thực hiện đều được đăng tải thông tin chi tiết tại Clinical Trial.
Khi những liệu pháp chữa trị hiện tại không có hiệu quả đối với bạn, thử nghiệm lâm sàng có thể là một cánh cửa mới đưa bạn đến gần với hy vọng chữa lành bệnh hơn. Bạn hãy tham khảo thêm thông tin từ bác sĩ để có thể tham gia các thử nghiệm lâm sàng phù hợp khi có nhu cầu nhé!